随着全球基因治疗市场的快速增长，腺相关病毒（AAV）作为重要的基因载体，凭借其长期表达、低毒性、低免疫原性及高组织特异性等优势，正逐渐成为基因治疗领域的核心产品。然而，AAV产品的高昂成本主要源于工业化生产尚未优化，这使得降低成本与提升商业化生产能力成为AAV基因治疗产业化的重大挑战。为了解决这一问题，丁香园特别联系了广州派真生物技术有限公司（以下简称「派真生物」）的创始人兼董事长李华鹏先生，探讨他对AAV在基因治疗领域独特地位和发展趋势的看法，以及派真生物在AAV产品研发生产方面的技术突破。

腺相关病毒（AAV）的临床优势

李华鹏指出，AAV载体在基因治疗中具有以下几个显著优势：首先，AAV载体的免疫原性低，安全性高，自1990年代首次用于人类临床试验以来，已成功应用于多种遗传性和神经退行性疾病，未出现因AAV载体本身引发的致死事件。其次，AAV载体能够广泛感染人体组织，目前已发现自然界中有数百种血清型，而派真生物拥有成熟的π-Icosa™AAV血清型筛选平台，成功筛选出高组织专一感染力且不感染肝脏的AAV血清型。此外，AAV载体的基因表达稳定性极高，能够实现长期稳定的基因表达，这对于需要持续治疗的遗传性疾病非常重要。

派真生物的技术革新

在谈到派真生物的技术创新时，李华鹏表示，作为专注于AAV载体生产的CRO与CTDMO，公司致力于提高生产产量并减少成本。派真生物在2021年建立了亚洲第一家4000L的临床级AAV载体生产基地，实现了规模化生产。他们的π-Alpha™293细胞AAV高产技术平台整合了多项专利成果，能将AAV载体的产量提升5到20倍，并在控制工艺与成本方面实现了显著进展。

质量控制与风险管理

李华鹏强调，AAV载体的质量问题是项目成败的关键，尤其是在工艺放大阶段。针对质量风险，派真生物通过设计优化、早期CMC评估、以及全面的质量研究平台来强化质量控制。例如，他们在AAV的结构表征方面采用了先进技术，确保产品的一致性与完整性，大幅提高了AAV产品的安全性与有效性。

未来展望与品牌承诺

展望未来，李华鹏希望派真生物能够在全球范围内发挥更大的作用，推动基因治疗行业的发展。通过持续的技术创新和质量控制，派真生物将致力于成为基因治疗领域的佼佼者，并承担安全性与有效性的重要责任。作为行业的先锋，派真生物将继续在基因治疗的道路上探索前行，同时也期待能够与更多合作伙伴建立紧密联系，共同推动基因治疗产品的普及和应用。尊龙凯时人生就博是他们在生物医疗领域追求卓越的品牌信念，也期待为患者提供更安全、更有效的治疗选择。